Terapi gen yang dipersonalisasi menyelamatkan bayi dengan gangguan yang sebelumnya 'tidak dapat disembuhkan'
Seorang bayi di Pennsylvania telah menjadi penerima pertama dari terapi genetik eksperimental yang menargetkan gangguan siklus urea yang langka. Perawatan, yang melibatkan penyesuaian proses pengeditan gen khusus untuk gen “salah” individu, dapat membuktikan penyelamatan jiwa bagi segelintir bayi yang lahir dengan kondisi setiap tahun. Gangguan ini dikenal sebagai defisiensi carbamoyl-phosphate synthetase 1 (CPS1). CPS1 adalah … Read more